Nouvel article publié : Hermans et al, 2025

Félicitations au Dr Van Thillo et au Pr Hermans pour la publication de leur article de revue sur les agents rééquilibrants dans l’hémophilie dans la revue Haemophilia. Nous sommes ravis d’avoir pu participer au succès de cet article !

L’hémophilie est une 𝐩𝐚𝐭𝐡𝐨𝐥𝐨𝐠𝐢𝐞 𝐝’𝐨𝐫𝐢𝐠𝐢𝐧𝐞 𝐠𝐞́𝐧𝐞́𝐭𝐢𝐪𝐮𝐞, qui se manifeste par une coagulation du sang anormale. Il existe plusieurs types d’hémophilies, les deux principales étant l’𝐡𝐞́𝐦𝐨𝐩𝐡𝐢𝐥𝐢𝐞 𝐀, causée par un déficit du facteur VIII de la coagulation, et l’𝐡𝐞́𝐦𝐨𝐩𝐡𝐢𝐥𝐢𝐞 𝐁, due à un déficit du facteur IX. Les gènes de ces facteurs de coagulation étant localisés sur le chromosome X, les femmes sont 𝐩𝐥𝐮𝐬 𝐫𝐚𝐫𝐞𝐦𝐞𝐧𝐭 𝐭𝐨𝐮𝐜𝐡𝐞́𝐞𝐬, alors que les garçons sont systématiquement malades s’ils héritent d’un gène présentant une mutation. Les formes sont variables en intensité, allant de 𝐦𝐨𝐝𝐞́𝐫𝐞́𝐞 𝐚̀ 𝐬𝐞́𝐯𝐞̀𝐫𝐞.

Les traitements sont de plusieurs natures. Les 𝐭𝐫𝐚𝐢𝐭𝐞𝐦𝐞𝐧𝐭𝐬 𝐬𝐮𝐛𝐬𝐭𝐢𝐭𝐮𝐭𝐢𝐟𝐬 permettent une restauration de la coagulation en remplaçant le facteur dysfonctionnel. Les 𝐚𝐠𝐞𝐧𝐭𝐬 𝐜𝐨𝐧𝐭𝐨𝐮𝐫𝐧𝐚𝐧𝐭𝐬, quant à eux, miment l’action des facteurs de coagulation. La 𝐭𝐡𝐞́𝐫𝐚𝐩𝐢𝐞 𝐠𝐞́𝐧𝐢𝐪𝐮𝐞 est une autre option thérapeutique chez les adultes ne produisant pas d’anticorps contre le facteur dysfonctionnel. Dans cette revue, les auteurs se sont focalisés sur une 𝐧𝐨𝐮𝐯𝐞𝐥𝐥𝐞 𝐜𝐥𝐚𝐬𝐬𝐞 𝐝’𝐚𝐠𝐞𝐧𝐭𝐬 𝐫𝐞́𝐞́𝐪𝐮𝐢𝐥𝐢𝐛𝐫𝐚𝐧𝐭𝐬 𝐢𝐧𝐡𝐢𝐛𝐚𝐧𝐭 𝐝𝐢𝐯𝐞𝐫𝐬 𝐚𝐧𝐭𝐢𝐜𝐨𝐚𝐠𝐮𝐥𝐚𝐧𝐭𝐬, tels que le fitusiran, le concizumab, le marstacimab, le SerpinPC, ou encore le VGA039.

Ces traitements sont prometteurs mais plusieurs questions 𝐫𝐞𝐬𝐭𝐞𝐧𝐭 𝐞𝐧𝐜𝐨𝐫𝐞 𝐚̀ 𝐞́𝐭𝐮𝐝𝐢𝐞𝐫. L’article est accessible via le site du journal. Doi : 𝟏𝟎.𝟑𝟑𝟐𝟒/𝐡𝐚𝐞𝐦𝐚𝐭𝐨𝐥.𝟐𝟎𝟐𝟓.𝟐𝟖𝟖𝟐𝟒𝟓.