Thérapie génique dans l’hémophilie : nouvelle réussite
L’hémophilie, 𝐦𝐚𝐥𝐚𝐝𝐢𝐞 𝐡𝐞́𝐦𝐨𝐫𝐫𝐚𝐠𝐢𝐪𝐮𝐞 𝐠𝐞́𝐧𝐞́𝐭𝐢𝐪𝐮𝐞 de transmission récessive liée à l’X, est provoquée par un déficit en 𝐟𝐚𝐜𝐭𝐞𝐮𝐫 𝐝𝐞 𝐜𝐨𝐚𝐠𝐮𝐥𝐚𝐭𝐢𝐨𝐧 : facteur VIII pour l’hémophilie A et facteur IX pour l’hémophilie B. L’hémophilie A touche 1/5000 garçons et l’hémophilie B, forme plus rare, affecte 1/30000 naissances de garçons. La sévérité de l’hémophilie est 𝐩𝐫𝐨𝐩𝐨𝐫𝐭𝐢𝐨𝐧𝐧𝐞𝐥𝐥𝐞 𝐚𝐮 𝐝𝐞́𝐟𝐢𝐜𝐢𝐭 en facteur IX ou VIII. Les femmes peuvent cependant également être atteintes, mais l’hémophilie est très souvent modérée et peut donc passer longtemps inaperçue.
La 𝐭𝐡𝐞́𝐫𝐚𝐩𝐢𝐞 𝐠𝐞́𝐧𝐢𝐪𝐮𝐞 dans le traitement de l’hémophilie a pour but de faire synthétiser le facteur déficitaire dans le foie pour contrebalancer le déficit. Une récente étude publiée dans le 𝑁𝑒𝑤 𝐸𝑛𝑔𝑙𝑎𝑛𝑑 𝐽𝑜𝑢𝑟𝑛𝑎𝑙 𝑜𝑓 𝑀𝑒𝑑𝑖𝑐𝑖𝑛𝑒 a rapporté les 𝐫𝐞́𝐬𝐮𝐥𝐭𝐚𝐭𝐬 𝐝𝐮 𝐬𝐮𝐢𝐯𝐢 𝐚̀ 𝟏𝟑 𝐚𝐧𝐬 de patients atteints d’hémophilie B ayant eu une injection d’un adénovirus permettant la synthèse du facteur IX. Les résultats sont sans équivoque : 13 ans après l’administration unique de l’adénovirus, une 𝐞𝐱𝐩𝐫𝐞𝐬𝐬𝐢𝐨𝐧 𝐝𝐮𝐫𝐚𝐛𝐥𝐞 𝐝𝐮 𝐟𝐚𝐜𝐭𝐞𝐮𝐫 𝐈𝐗 𝐞𝐭 𝐮𝐧 𝐛𝐞́𝐧𝐞́𝐟𝐢𝐜𝐞 𝐜𝐥𝐢𝐧𝐢𝐪𝐮𝐞 𝐝𝐮𝐫𝐚𝐛𝐥𝐞 ont été observés, avec aucun effet indésirable à long terme.
Ces résultats représentent un 𝐯𝐞́𝐫𝐢𝐭𝐚𝐛𝐥𝐞 𝐞𝐬𝐩𝐨𝐢𝐫 pour les patients souffrant d’hémophilie B sévère. Cependant, ce traitement est aussi 𝐥𝐞 𝐩𝐥𝐮𝐬 𝐜𝐡𝐞𝐫 du marché actuel : environ 3 millions d’euros.